Новости
Лекарство от болезни Паркинсона
8 июня 2022 года в журнале Science Translational Medicine вышла статья о тестировании нового препарата для лечения болезни Паркинсона.
Болезнью Паркинсона страдают до 10 миллионов человек во всем мире. Она развивается, когда клетки мозга, вырабатывающие дофамин, перестают выполнять свою функцию. Со временем это приводит к нарушению мозговой деятельности и потере контроля над мышцами. Существующие лекарства могут помочь заменить потерянный дофамин и уменьшить тяжесть симптомов, но никакие методы лечения пока не замедляют и не останавливают прогрессирование болезни Паркинсона.
Ученые из США в новом исследовании протестировали препарат DNL201 на крысах, обезьянах и 150 людях в течение 28 дней. Действующее вещество, обнаруженное в 2012 году, ингибирует работу LRRK2. Люди с мутациями в этом гене имеют высокий риск развития болезни Паркинсона. У них происходит снижение работы лизосом ‒ клеточных структур, которые перерабатывают ненужные белки. В результате в мозге накапливаются токсичные побочные продукты, приводящие к гибели нейронов. Ранее препарат DNL201 в исследованиях на животных показал способность блокировать LRRK2 и улучшать работу лизосом. Но также были обнаружены некоторые аномалии в легких и почках у животных. Это вызвало серьезные опасения, что DNL201 может вызвать побочные эффекты у людей.
Новое исследование показало хорошую переносимость препарата 122 здоровыми добровольцами и 28 пациентами с болезнью Паркинсона. У них не было признаков проблем с легкими, почками или других побочных эффектов. Отслеживание химических маркеров показало, что DNL201 действительно снижает уровень LRRK2 в крови и активно действует на мозг. Если дальнейшие тесты подтвердят, что этот препарат эффективен для людей, его, вероятно, будут давать пациентам при первых признаках прогрессирующего расстройства. Препарат вряд ли восстановит нейроны, вырабатывающие дофамин, которые уже были повреждены, но есть надежда, что он замедлит прогрессирование болезни Паркинсона.
Болезнью Паркинсона страдают до 10 миллионов человек во всем мире. Она развивается, когда клетки мозга, вырабатывающие дофамин, перестают выполнять свою функцию. Со временем это приводит к нарушению мозговой деятельности и потере контроля над мышцами. Существующие лекарства могут помочь заменить потерянный дофамин и уменьшить тяжесть симптомов, но никакие методы лечения пока не замедляют и не останавливают прогрессирование болезни Паркинсона.
Ученые из США в новом исследовании протестировали препарат DNL201 на крысах, обезьянах и 150 людях в течение 28 дней. Действующее вещество, обнаруженное в 2012 году, ингибирует работу LRRK2. Люди с мутациями в этом гене имеют высокий риск развития болезни Паркинсона. У них происходит снижение работы лизосом ‒ клеточных структур, которые перерабатывают ненужные белки. В результате в мозге накапливаются токсичные побочные продукты, приводящие к гибели нейронов. Ранее препарат DNL201 в исследованиях на животных показал способность блокировать LRRK2 и улучшать работу лизосом. Но также были обнаружены некоторые аномалии в легких и почках у животных. Это вызвало серьезные опасения, что DNL201 может вызвать побочные эффекты у людей.
Новое исследование показало хорошую переносимость препарата 122 здоровыми добровольцами и 28 пациентами с болезнью Паркинсона. У них не было признаков проблем с легкими, почками или других побочных эффектов. Отслеживание химических маркеров показало, что DNL201 действительно снижает уровень LRRK2 в крови и активно действует на мозг. Если дальнейшие тесты подтвердят, что этот препарат эффективен для людей, его, вероятно, будут давать пациентам при первых признаках прогрессирующего расстройства. Препарат вряд ли восстановит нейроны, вырабатывающие дофамин, которые уже были повреждены, но есть надежда, что он замедлит прогрессирование болезни Паркинсона.